研究者、倫理学者、法学者らは、中国で別々に行われた遺伝子編集臨床試験で2人の子供が死亡したことは、監督に関する重大な疑問を引き起こしており、同国の生物医学産業に重大な影響を与える可能性があると述べている。

8月5日、上海に本拠を置く遺伝子編集会社ホイダジーン・セラピューティクスは、2025年の実験中に少年が死亡したと発表した。 による調査 科学 そして撤回を見る 昨年3月、6歳の少女が実験的な遺伝子治療を受けた後に死亡したことを明らかにした。この試験は、上海交通大学の神経科学者Zilong Qiu氏と、同じく上海の新華病院の臨床医Yungo Yu氏が主導した。 7月26日、大学は研究者らが行った治験と関連する前臨床研究を調査する予定だ。 自然¹。大学は調査に関する質問に応じなかった。

遺伝子治療には、死に至る可能性のある重度の免疫反応など、重篤な副作用が生じる可能性があります。²。過去30年間に米国、欧州、ロシアで行われたこうした治療法の臨床試験で少なくとも十数人が死亡した。

研究者らは、中国で行われた2件の裁判には倫理違反があり、透明性が欠如していた、と述べている。英国カンタベリーにあるケント大学の科学社会学者ジョイ・チャン氏は、「これは中国の機関の信頼性に多大な損害を与えているか、あるいは与えている」と語る。

この治験では、中国政府が医師主導治験と呼ばれる迅速臨床試験を排除したいと考えているため、これらの臨床試験にも注目が集まっている。 IITを利用すると、研究者は国の医薬品規制当局の監督なしで治療法を迅速に試験できるようになるが、政府は5月にこれらの試験に対する監督を強化した。

北京の中国人民大学国立民事商法研究センターの弁護士、Jiaou Shi氏は、この死を受けて遺伝子治療の治験に関する規則が強化される可能性が高いと述べた。張氏は、中国政府が遺伝子編集研究を凍結したり、より厳格な資金調達要件を課したりする可能性さえあると考えている。

政府は過去にもこのような事件に迅速に対応してきた。中国の生物物理学者、何建奎氏が2018年に遺伝子編集された赤ちゃんを生み出す実験を実施することで中国の研究倫理と規制に違反したとき、政府はそのような遺伝子編集に関する法律を強化し、彼には懲役3年の判決が下された。しかし、邱氏は「詐欺科学者」とみなされているが、邱氏は成功した科学者であり、影響力のある科学コミュニケーターである、と張氏は言う。

モラル違反

によると 科学 リトラクション・ウォッチは、邱さんと少女の両親の裁判で偽名を使用し、少女には遺伝子欠陥があったと主張した。 CD3。この変異は、身体的差異や知的発達の障害などの症状を引き起こすスナイダース・ブロック・カンポ症候群を引き起こした。 Qiuらは、ある種の遺伝子編集を使用して突然変異を修正した。アデノ随伴ウイルス（AAV）による治療。脊髄に注射され、その後脳に移動します。

カリフォルニア大学バークレー校で遺伝子編集療法を含む分子治療法を研究しているフョードル・ウルノフ氏は、研究チームと医療チームが多くの「重大な間違い」を犯したと語る。たとえば、邱さんは治療法を開発したため、利益相反である家族と直接連絡を取ったと伝えられている。邱氏はこれに関する質問に応じなかった。

さらに、によれば、 科学 そして リターンベース研究者らは、サルを対象とした毒物学研究から、4匹の動物すべてが治療により肝障害を負ったという結果を得た。この被害の証拠を受け取ってから1か月後、彼らは新華病院で少女を治療した。ウルノフ氏は、セラピストが動物に危害を与えた場合、治験は続行されるべきではなかったと述べた。

Qiu 氏も Yu 氏も、この毒物学研究に関するコメントの求めに応じなかった。

スナイダーさんのブロック・カンポ症候群の説明に協力したカナダのモントリオール大学の医療遺伝学者フィリップ・カンポ氏は、少女の症状は軽度だったと述べ、危険な可能性のある治療を受ける最初の人物である彼の決定に疑問を抱いた。

この少女の死は、1993年に遺伝子治療の臨床試験で初めて死亡したアメリカの十代のジェシー・ゲルシンガーの死に似ている。³カリフォルニアにあるスタンフォード大学の法学者で、新しいバイオテクノロジーの倫理を研究しているハンク・グリーリー氏は言う。ゲルシンガーさんはアンモニア老廃物の体からの除去を妨げる代謝障害を抱えていたが、中国人少女とは異なり、彼女の状態は生命を脅かすものではなかった、とグリーリー氏は述べた。

ゲルシンガー氏の死は、遺伝子治療試験の安全性に光を当てたとアーナウ氏は言う。米国食品医薬品局 主任捜査官が禁止した 主要な臨床試験を5年間実施し、その試験を実施したフィラデルフィアのペンシルベニア大学がゲルシンガー家に資金を支払うことに同意した。 FDAはまた、遺伝子治療試験の参加者の安全性を向上させるための新たな規制も導入した。

ウルノフ氏は、「この悲劇以来、この分野は大きく進歩したが、これはこの分野が完璧であることを意味するものではない。

邱氏に対するもう一つの批判は、彼が遺伝子治療が同じ遺伝的欠陥を持つマウスで効果を示した前臨床研究を共著したが、その治療法が後に死亡した少女に対して試験されたとは述べていないことである。前臨床研究が発表されましたが、 自然 裁判前の2024年12月、この論文は少女の死から5か月後の1月まで出版が受理されなかった。研究をレビューしたカンポー氏 自然原稿には、この療法が死亡者に対してテストされたとは決して言及されていないと述べています。

7月29日 自然 彼は編集者に、この記事には懸念があるため調査中であると伝えました。 (自然このニュースグループは、研究原稿を発行するグループおよびその出版社であるシュプリンガー・ネイチャーから編集上独立しています。)

編集副編集長ヴィクトリア・アランダのメモを受けて 自然人体治験が計画されている、あるいは進行中であるという情報はジャーナルと共有されたことはなく、提案された研究のどのバージョンでも人体治療に関連する情報は共有または言及されていないと述べています。 「私たちは懸念を非常に真剣に受け止めており、徹底的かつ強力な調査を確実にしながらできるだけ早く行動することに尽力していることを強調したいと思います」とアランダ氏は述べています。

邱氏は裁判や論文に関するコメントの要請に応じなかった。

2回目の裁判

HuidaGene試験には、進行性かつ致死性の遺伝病であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療法が含まれていた。 HuidaGene は遺伝子編集を使用して、原因となる欠陥のある遺伝子を変更しました。 Qiu の実験と同様に、治療は AAV を介して身体に提供されました。

試験には4人の子供が参加した。同社によると、死亡した少年は最後の登録者だったという。彼は治療の副作用である急性呼吸窮迫症候群で死亡した。

ニューヨークのシンクタンク、アジア公共政策研究所で中国の経済・技術政策を研究しているリジー・リー氏は、DMDは致死性の可能性があるため、重大なリスクを伴う治療法を試験する道徳的主張は邱氏の場合よりも強いと述べた。

しかしシー氏は、死亡した少年に高用量のAAV療法が施されるなど、HuidaGene試験にも問題があったと述べた。他の遺伝子治療試験では、高用量の AAV は重篤な合併症、さらには死亡と関連している^4、5、6。

中国のHuidaGeneゼネラルマネージャーのFangxin Li氏は次のように述べています。 自然 AAVベースの治療の安全性は用量だけでは判断できず、使用される特定のウイルスベクター、疾患、投与経路は考慮しなければならない要素の一部であること。 Lee氏によると、その用量は小児DMDに対する他の2件の遺伝子治療試験や、脊髄性筋萎縮症に対する承認された遺伝子治療で投与されたものと同程度だったという。用量の見直しは、低用量の安全性データが治験の安全審査委員会によって承認され、別の参加者（治験で最初に高用量の投与を受けた人）のデータが検討された後にのみ行われたとリー氏は言う。リー氏は、最初の高用量の参加者も低用量の少年2人も同様の症状を発症せず、3人全員が現在も監視中であると述べた。