世界保健機関（WHO）は、世界中の子どもたちに質が保証された適切ながん治療へのアクセスを拡大することを目的として、小児がん治療薬の製造業者がWHO事前認定プログラムに基づいて評価のために製品を提出できる最初の道を開きました。

最初の関心表明（EOI）では、12 の必須小児がん治療薬を 2 つのグループに分けて取り上げています。年齢に適した製剤の開発のために優先順位が付けられた 6 つの薬剤と、持続的な供給とアクセスの問題のために選択された確立された 6 つの薬剤です。

WHOは、このイニシアチブは、小児がん治療薬へのアクセスのためのグローバルプラットフォームなど、小児がん治療の利用可能性とアクセスしやすさを改善するための国および世界的な取り組みを支援することを目的としていると述べた。

重要なのは、この発表は、12 の医薬品すべてが最近 WHO の事前認定を受けたことを意味するものではないということです。その代わりに、WHOは製造業者に対し、評価のために適格な製品を提出するよう呼びかけている。 WHO の基準を適切に満たした製品は、その後 WHO の事前認定医薬品リストに追加され、国連機関やその他のバイヤーによる調達が可能になります。

小児に優しい製剤を優先する6つの医薬品

最初のグループは、小児がんの治療における役割がすでに確立されているが、WHO が小児により適した製剤の必要性を認識している 6 つの医薬品で構成されています。

• シクロホスファミド
• エトポシド
• メルカプトプリン
• メトトレキサート
• プロカルバジン
• テモゾロミド

これらの薬剤は、2024年1月に開催された第1回WHO小児がん治療薬最適化演習で特定された。その後、WHOは、適切な投与量、許容性、安定性、安全な取り扱い、資源が限られた状況での使用への適合性など、最適化された製剤に必要な特性を記述する目標製品プロファイルを開発した。

WHO EOI は、小児への投薬の柔軟性を高めることを目的とした濃度の分散錠、口腔内分散ミニタブレット、多粒子製剤などの製剤を指定しています。

必要とされているのは、有効な抗がん剤を利用できることだけではありません。 WHOは、毎年約40万人の子供や青少年ががんを発症し、その約90％が低・中所得国に住んでいると推計している。多くの高所得環境では生存率が 80% 以上であるのに対し、これらの国の多くでは依然として 30% 未満にとどまっています。品質が保証された医薬品へのアクセスが限られていることと、子供向けに設計された製剤が不足していることが、このギャップの一因となっている要因の一つです。

アクセスと供給が不足しているために選ばれた6つの確立された医薬品

2 番目の薬物グループは別の理由で含まれました。 WHOは、持続的なアクセス、供給、または製剤のギャップが小児がん治療の継続性と安全性に影響を与える可能性がある6つの確立された必須医薬品を特定しました。

• 一緒にくっつく
• アスパラギナーゼ
• ヒドロコルチゾン
• ダクチノマイシン
• ヴィンクリスティーナ
• シタラビン

WHOは、これらの製品は政府機関、医療専門家、パートナー、技術専門家が参加するホライズンスキャンと協議を経て選択されたと述べた。

2 つのグループが協力することで、小児がん治療薬の課題の両方の側面、つまり小児向けに特別に設計された製剤の必要性と、確立された必須治療法のより信頼性の高い供給の必要性の両方に対処するための新しい事前認定経路が可能になります。

メーカーが申請した後はどうなりますか？

EOI に応じる製造業者は、評価のために文書を WHO 事前資格審査部門に提出する必要があります。製品評価に対する関心表明を提出するには、製造業者は、WHO 事前資格認定部門 – 医薬品評価チーム (PQT/MED) の Web サイト (https://extranet.who.int/pqweb) で提供される情報に従って編成された必要な文書を提出する必要があります。

WHO の評価には、品質、安全性、有効性に関する製品データのレビューが含まれる場合があります。製造プロセスと品質管理システムを評価する。製造現場を検査して適正製造基準（GMP）への準拠を確認する。そして、必要に応じて臨床検査施設を評価します。医薬品は無作為サンプリングや臨床検査の対象となる場合もあります。

WHO が製品と関連する製造拠点が推奨基準を満たしていると判断すると、その製品を WHO の事前認定医薬品リストに追加できます。

したがって、この経路は、国際および国内での調達を検討できる、品質が保証された小児がん製品の数を増やすことを目的としています。

医薬品の開発とアクセスを結びつける

EOI は、WHO とセントジュード小児研究病院がユニセフと PAHO 戦略基金と協力して設立した、小児がんに対する医薬品へのアクセスのための世界的プラットフォームの活動の一部でもあります。

このプラットフォームは最終的に約 120,000 人の子供たちに提供されると予想されており、世界的な医薬品の選択と調達を、診断、治療、提供システム、ケアの質を強化するための国家的な取り組みと結びつけます。

アラルコス シエサWHOの非感染性疾患・精神保健局NCDs管理部門の責任者は、最初のEOIを次のように説明しました。

「がんを患う子供たちが、どこに住んでいても、必要な高品質の医薬品を確実に入手できるようにするための、もう一つの重要なステップです。」

マルティナ・ペナッツァトWHO保健科学省のGAP-f責任者は、この取り組みにより、医薬品ニーズの特定と対象製品プロファイルの開発プロセスが、メーカーが優先製品を開発して提出できる規制経路に移されると述べた。

WHOは、対象となる製品のメーカーに対し、招待状を検討し、開発要件、適格性、提出ルートに関してWHO医薬品事前認定チームと協力することを奨励している。

OncoDaily で詳細を読む: WHO、小児がん治療薬のギャップを埋めるための 2026 ～ 2030 年の戦略を発表