ウィルマという名前のブタの遺伝子組み換え腎臓は、腎不全の66歳の男性を記録的な9か月間生存させ、ヒトへの移植への世界初の「架け橋」としての役割を果たすことに成功した。

ティム・アンドリュースさんは、2型糖尿病が原因の末期腎臓病を患い、5年以内に人間の腎臓を移植できる可能性は9％しかなく、死亡または待機リストから外されるリスクが40％以上あるのに対し、ティム・アンドリュースさんは末期だった。

腎臓移植は、末期腎疾患の患者にとって最良の生存と生活の質を提供しますが、人間の臓器に対する世界的な需要は供給をはるかに上回っています。

米国の外科医は、免疫系を遺伝子操作した後、ユカタンの小型豚ウィルマの腎臓をアンドリュースさんに移植することに成功した。

腎臓が壊れてアンドリュースさんは、これまで記録された最長期間である9か月間透析を受け続けたが、その後、腎臓が機能不全に陥り、亡くなった人間のドナーから腎臓の提供を受けた。ブタの腎臓が人間への移植のための一時的な「橋」として使用されたのもこれが初めてでした。

ここでは、腎不全を患う何百万人もの人々に希望を与える画期的な進歩の詳細を紹介します。 医学雑誌ランセットに掲載されました。

ニューハンプシャー州のアンドリュースさんは、ブタの腎臓移植を「奇跡」と表現し、「私は生きていたが、長く生きていたわけではない」と付け加えた。彼女は料理をしたり、掃除機をかけたり、愛犬のカップケーキと長い散歩をしたりすることができた、と彼女は語った。

ブタからの遺伝子操作臓器の移植は、臓器不足の解決策として長い間提案されてきました。しかし、生きている人間への最初のブタの腎臓移植は、52日後の2024年に行われる予定だ。 患者は無関係な心臓の問題で死亡したそしてこれまでの研究では、異種移植片の 2 か月を超えた生存を記録したものはありません。 ランセット誌によると。

2025年1月に移植される前に、豚のウィルマはゲノムに69回の編集を加えた。それらの中には、人間に危険をもたらす可能性のあるウイルスを防ぐように設計されたものもあれば、臓器を人間に適合させて免疫拒絶の可能性を減らすものもあります。

マサチューセッツ州の統合学術医療システムであるマサチューセッツ・ジェネラル・ブリガムの移植を支援するチームは、アンドリュースさんはドナーから人間の腎臓を受け取るまで、271日間、遺伝子組み換え腎臓とともに生き続けることに成功したと述べた。

同氏の症例は、生きているヒトへのブタ腎臓移植後の透析なしでの生存期間としては最長記録であり、ヒト腎臓移植への世界初の移行例であると研究チームは述べた。

マサチューセッツ州ブリガム・ジェネラルの移植科学センター兼腎臓科のレオナルド・リエラ博士は、「臓器ポンプは現在、移植における最大の危機だ」と語る。 「腎不全を患う腎臓病患者に対する最良の治療法は移植であることはわかっていますが、人間の臓器を移植するだけでは間に合わないのです。

「私たちのビジョンは、異種移植がこの不足を克服するのに役立つということです。当初はヒトのドナー腎臓を待つ間に患者が透析から離脱するための橋渡しとして、そして長期的な安全性と耐久性が確立されれば、それ自体が目的の治療法になる可能性があります。」

約6か月後、ブタの腎臓の血管に損傷が生じ、臓器不全に陥り、移植から9か月後に腎臓が摘出された。

数か月後に透析を再開した後、アンドリュースさんは死亡した人間のドナーから腎臓を受け取り、6か月間の追跡調査中に良好に機能した。 ランセット誌によると。

ヒト組織に対する新たな抗体は検出されず、ブタの腎臓がヒト腎臓移植の成功を難しくしていないことを示しています。どの時点でも豚ウイルスやその他の豚病原体は検出されませんでした。

研究チームは、これは比較グループのない単一の患者であり、結果は慎重な患者選択と他では受けられない集中的な専門家による治療を反映していると警告した。

アンドリュース氏が参加したようなさらなる臨床試験が必要だ。しかし、この成功により、ヒトの腎臓を長い間待ち続けている他の人々への架け橋として、ブタの腎臓移植への扉が開かれました。

「ここでは患者こそが本当の先駆者なのです」とリエラさんは語った。 「彼らは、この先駆的な研究に積極的に取り組み、喜んで取り組むことで、科学を前進させています。彼らの自信と勇気がなければ、私たちは私たちの活動を行うことはできなかったでしょう。」